Szansa dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni

Staś dostał już dwie dawki leku. Podanie leku jak najwcześniej zwiększa szanse na zahamowanie rozwoju choroby - wyjaśnia kierownik kliniki neonatologii USK Barbara Królak - Olejnik:

Rodzice, po tym jak ich pierwszy syn zmarł na SMA, wykonali badania prenatalne i bardzo szybko mogli zacząć szukać rozwiązań:

Bez badań genetycznych nie byłoby wiadomo, że chłopiec jest chory, objawy pojawiają się dopiero w 6. miesiącu życia i terapia nie jest już tak skuteczna. Z badań wynika, że dzieci, które poddano terapii, zanim wystąpiły u nich objawy SMA, ruchowo rozwijają się niemal tak dobrze, jak ich zdrowi rówieśnicy:

Nusinersen to jeden z pięciu najdroższych leków na świecie, jedna dawka kosztuje około 300 tysięcy złotych, do tego musi być podawany do końca życia, trzy razy w roku. W Polsce od początku 2019 roku ten lek jest refundowany.